.{fill:#fff;} CRST_no-tagline_whiteCataract & RefractiveSurgery dnes

IVMED-80, oční kapka dvakrát denně pro léčbu keratokonu ve vývoji Iveena Delivery Systems, byla nedávno udělena FDA pro vzácná léčiva. Tento lék, s formulací na bázi mědi, je údajně první oční kapkou určenou k léčbě keratokonu bez nutnosti doplňkového laserového ošetření nebo chirurgického zákroku. Klinické testy na lidech mají začít v první polovině letošního roku.

časné studie na zvířatech ukázaly,že oční kapky vyvolaly centrální zploštění a zvýšené ztuhnutí rohovky in vivo u králíků (Obrázek 1), 1 a studie s mrtvolami u lidí ukázaly, že přípravek zvýšil aktivitu lysyloxidázy (LOX) a ztuhlost rohovky u lidských keratokonických rohovek ex vivo.2 nízká aktivita LOX v rohovce byla spojena s vývojem keratokonu geneticky i biochemicky.3 formulace IVMED-80 je založena na kofaktoru pro LOX. Podrobné výsledky těchto raných studií budou hlášeny na Arvo v květnu.

Obrázek 1. IVMED-80 byl účinný při snižování měření dioptrií rohovky u králíků ve srovnání s kontrolní léčbou. Oční kapka dosáhla zlepšení elastického modulu rohovky během 1 až 4 týdnů léčby na úroveň srovnatelnou s konvenčním CXL 1 rok po laserové operaci u králíků.

časné výsledky studie

časné studie in vivo a ex vivo byly vedeny hlavní vyšetřovatelkou Sarah Molokhia, PhD, ředitelkou výzkumu a vývoje iveeny. V rozhovoru s CRST, Dr .. Molokhia uvedla, že jak ve studiích na zvířatech in vivo, tak ve studiích ex vivo na lidských mrtvolách vykazoval IVMED-80 účinek do 6 týdnů po podání kapek. „Se zvířaty jsme se podívali na topografii i na obrázky OCT a viděli jsme zploštění rohovky a zvýšení biomechanické síly rohovky. A s ex vivo keratokonickými lidskými rohovkami jsme se podívali na LOXOVOU aktivitu fibroblastů rohovky a biomechaniku rohovky—křivky napětí a deformace rohovky—a zatím jsme viděli účinek na 6 týdny nebo dříve v obou modelech,“ ona řekla. „V současné době pracujeme s dávkováním a získáváme lepší pochopení koncentrace a režimu. Plánujeme zahájit studii fáze 1-2a, zejména z hlediska bezpečnosti, v nadcházejících 3 až 4 měsících.“

klinické hodnocení si klade za cíl

cílem nadcházejícího klinického hodnocení je zjistit, zda léčba bude vyžadovat použití po celý život pacienta nebo zda existuje dávka, kterou lze užívat po určitou dobu, aby se zajistilo dlouhodobé nebo trvalé zlepšení tuhosti kolagenu. „Opravdu mě zajímá, jestli efekt vydrží; Chci pochopit, jak dlouho budou pacienti muset vzít kapky. Účinnost přichází poměrně rychle, ale otázkou je: pokud se oční kapka zastaví, efekt skončí?“Řekl Dr. Molokhia. „Jedním ze způsobů, jak tuto otázku řešíme, je navrhnout klinické hodnocení s paží, která poskytuje léčbu po dobu 6 týdnů, a další, která trvá déle,“ vysvětlila.

klinické studie u lidí se zaměří na léčbu u pacientů s mírným až středně závažným keratokonem a zkušební dávkování bude dvakrát denně, podle Michaela Burra, MS, MBA, viceprezidenta iVeena pro vývoj produktu. „Myslíme si, že bude mít aplikace ve více fázích progrese onemocnění,“ řekl.

inspirace a inovace

IVMED-80 je duchovním dítětem specialisty na rohovku a zakladatele iveeny Bala Ambati, MD. Dr. Ambati, který je profesorem oftalmologie v Moran Eye Center na University of Utah, sledoval klinické studie CXL s velkým zájmem a začal se ptát, zda by mohl existovat způsob, jak formulovat oční kapku, která by mohla mít stejný účinek jako síťování. Pokud by to bylo možné, usoudil, výsledkem by byla neinvazivní, relativně nákladově efektivní topická terapie pro léčbu keratokonu. Dr. Ambati řekl: „farmakologické síťování bez laseru nebo chirurgického zákroku by bylo pro lékaře a pacienty s chronickým onemocněním, které je v současné době léčeno chirurgickým zákrokem-epi —off-to je velmi drahé, časově náročné a má významná rizika.“

zákon FDA o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění poskytuje balíček výhod určených k podnícení vývoje léčby vzácných onemocnění. Tyto výhody mohou zahrnovat daňové úlevy na vyrovnání nákladů na klinické hodnocení a exkluzivitu trhu po schválení.

Gerald Simmons, generální ředitel společnosti iVeena, poznamenal, že označení FDA pro vzácná léčiva je poměrně významné. „To v podstatě znamená, že bychom měli být schopni produkt přenést na komercializaci, a pokud bude schválen FDA, bude to znamenat, že máme výhradní právo uvádět na trh oční kapku pro keratokonus po dobu 7 let. Žádná jiná společnost by nebyla schopna uvádět na trh podobnou aktuální oční kapku pro keratokonus během tohoto časového období. Tato exkluzivita je nesmírně cenná, protože eliminuje potenciál hospodářské soutěže v tomto časovém rámci, a to je neocenitelné, zejména pro malou rozvíjející se společnost, jako je ta naše.“Říká, že je to také silné pro potenciálního držitele licence společnosti, protože „kdybychom tento produkt licencovali velké farmaceutické společnosti, zajistilo by to stejnou exkluzivitu.“

pan Burr navrhl, že označení osiřelých má také nepsané výhody. „To, co označení osiřelých léků pro naši společnost dělá, je to, že nám okamžitě dává důvěryhodnost, protože představuje validační signál FDA, že jsme skutečně vyvinuli něco, co má obrovský potenciál.“

1. Údaje o souboru; iVeena.

2. Údaje o souboru; iVeena.

3. Bykhovskaya Y, Li X, Epifantseva I, et al. Variace genu LYSYLOXIDÁZY (LOX) je spojena s keratokonem v rodinných a případových kontrolních studiích. Investujte Oftalmol Vis Sci. 2012;53(7):4152-4157.