Harvard Stem Cell Institute vyvíjí nové terapie k opravě poškození ledvin, což snižuje potřebu dialýzy a transplantace.
Diabetes je korozivní onemocnění. Nerovnováha hladiny cukru v krvi způsobuje malé změny v těle, které pomalu vedou k rozmazanému vidění, kožním vyrážkám a poškozeným nervům. Ve vážných případech cukrovka odvádí cestu krve do ledvin, což způsobuje případné selhání orgánů. Ve skutečnosti je polovina všech selhání ledvin ve Spojených státech způsobena cukrovkou. U většiny pacientů, kteří skončí na čekací listině na transplantaci ledvin, diagnóza selhání ledvin znamená volbu mezi dialýzou a určitou smrtí.
dialýza stojí čas i peníze. Většina pacientů musí jet do dialyzačního centra třikrát týdně, aby byli připojeni ke stroji po dobu čtyř hodin na relaci. Roční náklady na tuto léčbu jsou asi 80 000 dolarů na pacienta a rostou. Celková částka soukromých a veřejných prostředků vynaložených na tento postup brzy dosáhne 50 miliard dolarů ročně. Jedna transplantace ledviny odpovídá nákladům na asi dva a půl roku dialýzy, ale nalezení dostupné shody dárce obvykle trvá tři roky.
naše vize
skupina ledvin Harvard Stem Cell Institute (HSCI) má krátké, střední a dlouhodobé strategie vývoje nových terapií pro poškození ledvin souvisejících s diabetem (diabetická nefropatie). Tento přístup s více hroty si klade za cíl vydělávat na slibných translačních úspěších v blízké budoucnosti, zatímco pursing potenciální léky a konečný cíl vytvořit zcela umělou ledvinu pomocí kmenových buněk.
krátkodobý plán
mezenchymální kmenové buňky jsou přirozenou obranou těla proti poškození ledvin. Tyto kmenové buňky, které se nacházejí v kostní dřeni, chrání ledviny před zraněním a urychlují hojení. Harvard Stem Cell Institute vědci identifikovali proteinové kandidáty vylučované z mezenchymálních kmenových buněk, které mohou být podávány nezávisle na pomoc při opravě ledvin. V jiném přístupu jsou mezenchymální kmenové buňky začleněny do miniaturních dialyzačních strojů, které vystavují krev pacienta těmto buňkám, což umožňuje, aby byly proteiny pro opravu dodávány přímo do ledvin.
střednědobý plán
po identifikaci typů ledvinových buněk, které jsou nejvíce náchylné k poranění během diabetu, skupina ledvin HSCI nyní plánuje zaměřit se na ně novými léky. Za účelem screeningu potenciálních cílů léčiv musí vědci nejprve identifikovat geny, které se mění v diabetických ledvinových buňkách, a poté identifikovat sloučeniny, které zpomalují nebo zastavují destruktivní genovou expresi. Lék na poškození ledvin související s onemocněním má potenciál eliminovat potřebu dialýzy.
dlouhodobý plán
projekt s největším potenciálním dopadem na pacienty s diabetem je velké, multidisciplinární úsilí HSCI o vytvoření umělé ledviny pomocí kmenových buněk a nanotechnologií.
funkční jednotkou ledvin je nefron-dlouhá trubice, která filtruje krev na jednom konci a poté tento filtrát přemění na moč. Vědci HSCI plánují izolovat ledvinové kmenové buňky, smíchat je s rozpustnými gely a formovat je do architektury nefronu. Vědci již úspěšně vytvořili umělou krysí ledvinu, která produkuje moč po transplantaci do zvířete, díky čemuž je transplantace umělých orgánů pro člověka vysoce možnou realitou.
