Das Harvard Stem Cell Institute entwickelt neue Therapien zur Reparatur von Nierenschäden und reduziert so den Bedarf an Dialyse und Transplantation.
Diabetes ist eine ätzende Krankheit. Das Ungleichgewicht des Blutzuckers verursacht kleine Veränderungen im Körper, die langsam zu verschwommenem Sehen, Hautausschlägen und geschädigten Nerven führen. In schweren Fällen verschleißt Diabetes den Weg des Blutes zu den Nieren und führt schließlich zu Organversagen. Tatsächlich wird die Hälfte aller Nierenversagen in den Vereinigten Staaten durch Diabetes verursacht. Für die Mehrheit der Patienten, die auf der Warteliste für eine Nierentransplantation landen, bedeutet die Diagnose Nierenversagen die Wahl zwischen Dialyse und sicherem Tod.
Dialyse kostet Zeit und Geld. Die meisten Patienten müssen dreimal pro Woche zu einem Dialysezentrum fahren, um vier Stunden pro Sitzung an eine Maschine angeschlossen zu werden. Die jährlichen Kosten für diese Behandlung betragen etwa 80.000 US-Dollar pro Patient und steigen. Der Gesamtbetrag der privaten und öffentlichen Mittel, die für das Verfahren ausgegeben werden, wird bald 50 Milliarden US-Dollar pro Jahr erreichen. Eine einzelne Nierentransplantation entspricht etwa zweieinhalb Jahren Dialyse, aber es dauert normalerweise drei Jahre, um eine verfügbare Spenderübereinstimmung zu finden.
Unsere Vision
Die Nierengruppe des Harvard Stem Cell Institute (HSCI) verfolgt kurz-, mittel- und langfristige Strategien zur Entwicklung neuer Therapien für diabetesbedingte Nierenschäden (diabetische Nephropathie). Dieser mehrgleisige Ansatz zielt darauf ab, vielversprechende translationale Erfolge in naher Zukunft zu nutzen, während potenzielle Medikamente und das ultimative Ziel der Schaffung einer vollständig künstlichen Niere mit Stammzellen verfolgt werden.
Kurzzeitplan
Mesenchymale Stammzellen sind die natürliche Abwehr des Körpers gegen Nierenschäden. Diese im Knochenmark vorkommenden Stammzellen schützen die Nieren vor Verletzungen und beschleunigen die Heilung. Wissenschaftler des Harvard Stem Cell Institute haben Proteinkandidaten identifiziert, die aus mesenchymalen Stammzellen ausgeschieden werden und unabhängig voneinander verabreicht werden können, um die Nierenreparatur zu unterstützen. In einem anderen Ansatz werden mesenchymale Stammzellen in Miniatur-Dialysegeräte eingebaut, die das Blut des Patienten diesen Zellen aussetzen, so dass Pro-Reparatur-Proteine direkt an die Nieren abgegeben werden können.
Mittelfristiger Plan
Nachdem die Nierenzelltypen identifiziert wurden, die bei Diabetes am anfälligsten für Verletzungen sind, plant die HSCI Kidney Group nun, sie mit neuen Medikamenten anzusprechen. Um nach potenziellen Wirkstoffzielen zu suchen, müssen Forscher zuerst Gene identifizieren, die sich in diabetischen Nierenzellen verändern, und dann Verbindungen identifizieren, die die destruktive Genexpression verlangsamen oder stoppen. Ein Medikament für krankheitsbedingte Nierenschäden hat das Potenzial, die Notwendigkeit einer Dialyse zu beseitigen.
Langfristiger Plan
Das Projekt mit den größten potenziellen Auswirkungen auf Diabetespatienten ist die große, multidisziplinäre Anstrengung von HSCI, mithilfe von Stammzellen und Nanotechnologie eine künstliche Niere zu schaffen.
Die funktionelle Einheit der Niere ist ein Nephron – eine lange Röhre, die an einem Ende Blut filtert und dieses Filtrat dann in Urin umwandelt. HSCI-Wissenschaftler planen, Nierenstammzellen zu isolieren, sie mit löslichen Gelen zu mischen und sie in die Architektur eines Nephrons zu formen. Wissenschaftler haben bereits erfolgreich eine künstliche Rattenniere geschaffen, die nach der Transplantation in das Tier Urin produziert, was die künstliche Organtransplantation für den Menschen zu einer höchst möglichen Realität macht.
