yleistä tietoa
Jukstapidi (lomitapidi) on mikrosomaalisen triglyseridien kuljetusproteiinin (MTP) oraalinen estäjä. MTP: n esto estää erittäin alhaisen tiheyden lipoproteiinien maksaerityksen ja kylomikronien suolierityksen.
Jukstapidi on tarkoitettu erityisesti vähärasvaisen ruokavalion ja muiden lipidejä alentavien hoitojen, mukaan lukien LDL-afereesin, lisänä, jos sellainen on saatavilla, alhaisen tiheyden lipoproteiinikolesterolin (LDL-C), kokonaiskolesterolin (TC), apolipoproteiini B: n (apo B) ja ei-korkean tiheyden lipoproteiinikolesterolin (ei-HDL-C) pienentämiseksi potilailla, joilla on homotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia.
Jukstapidi toimitetaan kapselina suun kautta annettavaksi. Ennen hoidon aloittamista: Mitta transaminaaseille (ALAT, ASAT), alkaliselle fosfataasille ja kokonaisbilirubiinille, raskaustesti negatiiviseksi naarailla, joilla on lisääntymiskyky, ja vähärasvainen ruokavalio, jonka tulokset
kliiniset tulokset
FDA: n hyväksyntä
FDA: n hyväksyntä Jukstapidille perustui monikansalliseen, yksihaaraiseen, avoimeen 78 viikon tutkimukseen 29 aikuisella, joilla oli HoFH. Lipidiarvoja alentavien hoitojen vakauttamiseksi kuusi viikkoa kestäneen toimenpidejakson jälkeen Juxtapid-hoito aloitettiin 5 mg: lla vuorokaudessa ja se titrattiin 10 mg: n, 20 mg: n, 40 mg: n ja 60 mg: n vuorokausiannoksiin 2, 6, 10 mg: n ja 14 viikon kohdalla transaminaasien siedettävyyden ja hyväksyttävien pitoisuuksien perusteella. Koehenkilöitä neuvottiin noudattamaan vähärasvaista ruokavaliota (
haittavaikutukset
Jukstapidin käyttöön liittyviä haittavaikutuksia voivat olla muun muassa seuraavat::
- ripuli
- pahoinvointi
- oksentelu
- dyspepsia
- vatsakipu
vaikutusmekanismi
Jukstapidi (lomitapidi) sitoutuu suoraan mikrosomaaliseen triglyseridinsiirtoproteiiniin (MTP), joka sijaitsee endoplasmaisen retikulumin lumenissa, mikä estää apo B: tä sisältävien lipoproteiinien kerääntymisen enterosyytteihin ja hepatosyytteihin. Tämä estää kylomikronien ja VLDL: n synteesiä. VLDL: n synteesin esto johtaa plasman LDL-kolesterolipitoisuuden pienenemiseen.
Kirjallisuusviitteet
Cuchel M, Meagher EA, du Toit Theron H, Blom DJ, Marais AD, Hegele RA, Averna MR, Sirtori CR, Shah PK, Gaudet D, Stefanutti C, Vigna GB, Du Plessis AM, Propert KJ, Sasiela WJ, Bloedon LT, Rader DJ; vaiheen 3 osalta HoFH Lomitapide Study investigators efficiency and mikrosomaalisen triglyseridin siirtoproteiinin estäjän turvallisuus homotsygoottista familiaalista hyperkolesterolemiaa sairastavilla potilailla: yksihaarainen, avoin vaiheen 3 tutkimus. Lancet 2012 Marras 1. pii: S0140-6736(12)61731-0
Cuchel M, Bloedon LT, Szapary PO, Kolansky DM, Wolfe ML, Sarkis a, Millar JS, Ikewaki K, Siegelman ES, Gregg RE, Rader DJ Inhibition of microsomal triglyseride transfer protein in familial hyperkolesterolemia. The New England Journal of Medicine 2007 tammi 11;356(2):148-56
lisätietoja
lisätietoja Jukstapidista tai homotsygoottisesta familiaalisesta hyperkolesterolemiasta on Jukstapidin kotisivulla.
