Általános információk
a Juxtapid (lomitapid) a mikroszomális triglicerid transzport fehérje (MTP) orális inhibitora. Az MTP gátlása gátolja a nagyon kis sűrűségű lipoproteinek májszekrécióját és a chilomikronok bélszekrécióját.
a Juxtapid kifejezetten az alacsony zsírtartalmú étrend és egyéb lipidcsökkentő kezelések, beleértve az LDL aferezist, ahol rendelkezésre áll, kiegészítéseként javallt az alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterin (LDL-C), az összkoleszterin (TC), az apolipoprotein B (apo B) és a nem nagy sűrűségű lipoprotein koleszterin (nem HDL-C) csökkentésére homozigóta familiáris hypercholesterinaemiában szenvedő betegeknél.
a Juxtapid szájon át alkalmazandó kapszula formájában kerül forgalomba. A kezelés megkezdése előtt: Mérje meg a transzaminázokat (ALT, AST), az alkalikus foszfatázt és az összbilirubint, negatív terhességi tesztet kapjon reproduktív potenciállal rendelkező nőknél, és kezdeményezzen alacsony zsírtartalmú étrendet, amely
klinikai eredmények
FDA jóváhagyás
a Juxtapid FDA jóváhagyása egy multinacionális, egykarú, nyílt, 78 hetes vizsgálaton alapult 29 hofh-ban szenvedő felnőttnél. A lipidszint-csökkentő kezelések stabilizálására szolgáló hathetes bevezető időszak után a Juxtapid-kezelést napi 5 mg-mal kezdték meg, és a transzaminázok tolerálhatósága és elfogadható szintje alapján napi 10 mg-os, 20 mg-os, 40 mg-os és 60 mg-os dózisra titrálták a 2., 6., 10. és 14. héten. Az alanyokat alacsony zsírtartalmú étrend fenntartására utasították (
mellékhatások
a Juxtapid alkalmazásával kapcsolatos nemkívánatos események magukban foglalhatják, de nem kizárólagosan a következőket:
- hasmenés
- hányinger
- hányás
- dyspepsia
- hasi fájdalom
hatásmechanizmus
a Juxtapid (lomitapid) közvetlenül kötődik és gátolja a mikroszomális triglicerid transzfer fehérjét (MTP), amely az endoplazmatikus retikulum, ezáltal megakadályozza az apo B-tartalmú lipoproteinek összeszerelését enterocitákban és hepatocitákban. Ez gátolja a klomikronok és a VLDL szintézisét. A VLDL szintézisének gátlása a plazma LDL-C szintjének csökkenéséhez vezet.
irodalmi hivatkozások
Cuchel M, Meagher EA, du Toit Theron H, Blom DJ, Marais AD, Hegele RA, Averna MR, Sirtori CR, Shah PK, Gaudet D, Stefanutti C, Vigna GB, Du Plessis AM, Propert KJ, Sasiela WJ, Bloedon LT, Rader DJ; a 3.fázisú HoFH Lomitapide vizsgálat nyomozói számára homozigóta familiáris hypercholesterinaemiában szenvedő betegeknél: egykarú, nyílt elrendezésű, 3. fázisú vizsgálat. Lancet 2012 November 1. II: S0140-6736(12)61731-0
Cuchel M, Bloedon LT, Szapary PO, Kolansky DM, Wolfe ML, Sarkis a, Millar JS, Ikewaki K, Siegelman ES, Gregg RE, Rader DJ a mikroszomális triglicerid transzfer fehérje gátlása családi hiperkoleszterinémiában. A New England Journal of Medicine 2007 Jan 11;356(2):148-56
további információk
a Juxtapid vagy homozigóta familiáris hypercholesterinaemiával kapcsolatos további információkért kérjük, látogasson el a Juxtapid weboldalára.
