Informazioni generali
Juxtapid (lomitapide) è un inibitore orale della proteina di trasporto microsomiale dei trigliceridi (MTP). L’inibizione di MTP blocca la secrezione epatica di lipoproteine a densità molto bassa e la secrezione intestinale di chilomicroni.
Juxtapid è specificamente indicato in aggiunta ad una dieta a basso contenuto di grassi e ad altri trattamenti ipolipemizzanti, inclusa l’aferesi LDL ove disponibile, per ridurre il colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C), il colesterolo totale (TC), l’apolipoproteina B (apo B) e il colesterolo lipoproteico non ad alta densità (non HDL-C) nei pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote.
Juxtapid è fornito come capsula per somministrazione orale. Prima di iniziare il trattamento: Misura delle transaminasi (ALT, AST), della fosfatasi alcalina e bilirubina totale, Ottenere un test di gravidanza negativo nelle femmine di potenziale riproduttivo e Iniziare una dieta low-fat fornitura di
Risultati Clinici
l’Approvazione della FDA
L’approvazione della FDA di Juxtapid era basato su una multinazionale, a braccio singolo, open-label, 78-settimana di prova in 29 adulti con HoFH. Dopo un periodo di rodaggio di sei settimane per stabilizzare i trattamenti ipolipemizzanti, Juxtapid è stato iniziato con 5 mg al giorno e titolato a dosi giornaliere di 10 mg, 20 mg, 40 mg e 60 mg alle settimane 2, 6, 10 e 14, rispettivamente, in base alla tollerabilità e ai livelli accettabili di transaminasi. I soggetti sono stati istruiti a mantenere una dieta povera di grassi (
Effetti indesiderati
Gli eventi avversi associati all’uso di Juxtapid possono includere, ma non sono limitati a, i seguenti:
- diarrea
- nausea
- vomito
- dispepsia
- dolore addominale
Meccanismo di Azione
Juxtapid (lomitapide) direttamente si lega e inibisce microsomiale proteina di trasferimento dei trigliceridi (MTP), che si trova nel lume del reticolo endoplasmatico, evitando il montaggio di apo B-delle lipoproteine contenenti in enterociti ed epatociti. Questo inibisce la sintesi di chilomicroni e VLDL. L’inibizione della sintesi di VLDL porta a livelli ridotti di LDL-C plasmatico.
Riferimenti bibliografici
Cuchel M, Meagher EA, du Toit Theron H, Blom DJ, Marais ANNUNCIO, Hegele RA, Averna MR, Sirtori CR, Shah PK, Gaudet D, Stefanutti C, Vigna GB, Du Plessis AM, Gi KJ, Sasiela WJ, Bloedon LT, Rader DJ; per la Fase 3 HoFH Lomitapide investigatori di Studio di Efficacia e sicurezza di un trasferimento dei trigliceridi microsomiali inibitore della proteina nei pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote: un singolo braccio, open-label, studio di fase 3. Lancetta 2012 Novembre 1. pii: S0140-6736(12)61731-0
Cuchel M, Bloedon LT, Szapary PO, Kolansky DM, Wolfe ML, Sarkis A, Millar JS, Ikewaki K, Siegelman ES, Gregg RE, Rader DJ Inibizione della proteina di trasferimento dei trigliceridi microsomiali nell’ipercolesterolemia familiare. Il New England Journal of Medicine 2007 Gennaio 11;356(2):148-56
Ulteriori informazioni
Per ulteriori informazioni riguardanti l’ipercolesterolemia familiare omozigote o di Juxtapid, visitare la pagina web di Juxtapid.
