L’Harvard Stem Cell Institute sta sviluppando nuove terapie per riparare i danni renali, riducendo la necessità di dialisi e trapianti.
Il diabete è una malattia corrosiva. Lo squilibrio di zucchero nel sangue provoca piccoli cambiamenti nel corpo che lentamente portano a visione sfocata, eruzioni cutanee e nervi danneggiati. Nei casi più gravi, il diabete porta via il percorso del sangue ai reni, causando un’eventuale insufficienza d’organo. Infatti, la metà di tutti i fallimenti renali negli Stati Uniti sono causati dal diabete. Per la maggior parte dei pazienti che finiscono in lista d’attesa per un trapianto di rene, una diagnosi di insufficienza renale significa una scelta tra dialisi e morte certa.
La dialisi costa tempo e denaro. La maggior parte dei pazienti deve guidare in un centro di dialisi tre volte alla settimana per essere collegato a una macchina per quattro ore per sessione. I costi annuali per questo trattamento sono circa $80.000 per paziente e in aumento. L’importo totale dei fondi pubblici e privati spesi per la procedura raggiungerà presto $50 miliardi all’anno. Un singolo trapianto di rene è equivalente in termini di costo a circa due anni e mezzo di dialisi, ma di solito ci vogliono tre anni per trovare una corrispondenza donatore disponibile.
La nostra visione
Il gruppo di rene dell’Harvard Stem Cell Institute (HSCI) ha strategie a breve, medio e lungo termine per sviluppare nuove terapie per il danno renale correlato al diabete (nefropatia diabetica). Questo approccio su più fronti mira a capitalizzare promettenti risultati traslazionali nel prossimo futuro, mentre perseguendo potenziali farmaci e l’obiettivo finale di creare un rene interamente artificiale utilizzando cellule staminali.
Piano a breve termine
Le cellule staminali mesenchimali sono la difesa naturale del corpo contro i danni renali. Trovato nel midollo osseo, queste cellule staminali proteggono i reni dalle lesioni e accelerano la guarigione. Gli scienziati dell’Harvard Stem Cell Institute hanno identificato candidati proteici secreti da cellule staminali mesenchimali che possono essere somministrati indipendentemente per aiutare nella riparazione dei reni. In un altro approccio, le cellule staminali mesenchimali vengono incorporate in macchine per dialisi in miniatura che espongono il sangue del paziente a queste cellule, consentendo alle proteine pro-riparazione di essere consegnate direttamente ai reni.
Piano a medio termine
Dopo aver identificato i tipi di cellule renali più suscettibili alle lesioni durante il diabete, il gruppo renale HSCI ora prevede di indirizzarli con nuovi farmaci. Al fine di vagliare potenziali bersagli farmacologici, i ricercatori devono prima identificare i geni che cambiano nelle cellule renali diabetiche e quindi identificare i composti che rallentano o fermano l’espressione genica distruttiva. Un farmaco per il danno renale correlato alla malattia ha il potenziale per eliminare la necessità di dialisi.
Piano a lungo termine
Il progetto con il maggiore impatto potenziale sui pazienti diabetici è il grande sforzo multidisciplinare di HSCI per creare un rene artificiale utilizzando cellule staminali e nanotecnologie.
L’unità funzionale del rene è un nefrone – un lungo tubo che filtra il sangue ad un’estremità e poi trasforma quel filtrato in urina. Gli scienziati HSCI pianificano di isolare le cellule staminali renali, mescolarle con gel solubili e modellarle nell’architettura di un nefrone. Gli scienziati hanno già creato con successo un rene di ratto artificiale che produce urina una volta trapiantato nell’animale, rendendo il trapianto di organi artificiali una realtà altamente possibile per gli esseri umani.
