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IVMED-80, um colírio duas vezes ao dia para o tratamento do ceratocone em desenvolvimento pela iVeena Delivery Systems, recebeu recentemente a designação de medicamento órfão pela FDA. Este medicamento, com sua formulação à base de cobre, é supostamente o primeiro colírio projetado para tratar o ceratocone sem a necessidade de tratamento a laser adjuvante ou intervenção cirúrgica. Os ensaios clínicos em humanos devem começar no primeiro semestre deste ano.

estudos iniciais em animais mostraram que o colírio induziu achatamento central e aumento do enrijecimento da córnea in vivo em coelhos (Figura 1),1 e estudos com cadáveres humanos mostraram que a formulação aumentou a atividade da lisil oxidase (LOX) e a rigidez da córnea em córneas ceratocônicas humanas ex vivo.2 a baixa atividade LOX na córnea tem sido associada ao desenvolvimento de ceratocone geneticamente e bioquimicamente.3 a formulação IVMED-80 é baseada em um cofator para LOX. Resultados detalhados desses estudos iniciais serão relatados no ARVO em Maio.

Figura 1. O IVMED-80 foi eficaz na diminuição das medidas de dioptria corneana em coelhos em comparação com os tratamentos de controle. O colírio alcançou melhora no módulo elástico corneano dentro de 1 a 4 semanas após a terapia a um nível comparável ao CXL convencional em 1 ano após a cirurgia a laser em coelhos.

resultados iniciais do estudo

os primeiros estudos in vivo e ex vivo foram liderados pela Investigadora Principal Sarah Molokhia, PhD, diretora de pesquisa e desenvolvimento da iVeena. Em entrevista ao CRST, Dr. Molokhia disse que, tanto nos estudos em animais In vivo quanto nos estudos com cadáver humano ex vivo, o IVMED-80 mostrou um efeito em 6 semanas após a administração das gotas. “Com os animais, analisamos a topografia, bem como as imagens de OCT, e vimos o achatamento da córnea e um aumento na Força Biomecânica da córnea. E com as córneas humanas queratocônicas ex vivo, analisamos a atividade LOX dos fibroblastos da córnea, bem como a biomecânica da córnea—as curvas de tensão e tensão da córnea-e até agora vimos um efeito em 6 semanas ou antes em ambos os modelos”, disse ela. “Atualmente, estamos trabalhando com dosagem e obtendo uma melhor compreensão da concentração e do regime. Planejamos iniciar um estudo de Fase 1-2a, principalmente para segurança, nos próximos 3 a 4 meses.”

ensaio clínico Visa

o objetivo do próximo ensaio clínico é verificar se o tratamento exigirá uso ao longo da vida do paciente ou se há uma dosagem que pode ser tomada ao longo de um período de tempo para fornecer melhora a longo prazo ou permanente na rigidez do colágeno. “Estou realmente interessado em ver se o efeito vai durar; Eu quero entender quanto tempo os pacientes terão que tomar as gotas. A eficácia surge rapidamente, mas a questão é: se o colírio for interrompido, o efeito terminará?”O Dr. Molokhia disse. “Uma maneira de abordar essa questão é projetando o ensaio clínico com um braço que fornece tratamento por 6 semanas, e outro que vai mais”, explicou ela.

os ensaios clínicos em humanos terão como alvo o tratamento em pacientes com ceratocone leve a moderado, e a dosagem do ensaio será duas vezes ao dia, de acordo com Michael Burr, MS, MBA, vice-presidente de desenvolvimento de produtos da iVeena. “Achamos que ele terá aplicações em várias fases da progressão da doença”, disse ele.

inspiração e inovação

IVMED-80 é uma ideia da especialista em córnea e fundadora da iVeena, Bala Ambati, MD. Dr. Ambati, que é professor de oftalmologia na Moran Olho Center na Universidade de Utah, seguido do CXL ensaios clínicos com grande interesse e começou a se perguntar se pode haver uma maneira de formular um colírio que poderia ter o mesmo efeito da reticulação. Se isso fosse possível, ele argumentou, o resultado seria uma terapia tópica não invasiva e relativamente econômica para o tratamento do ceratocone. O Dr. Ambati disse: “a reticulação farmacológica sem laser ou cirurgia seria um divisor de águas para médicos e pacientes com uma doença crônica atualmente tratada com uma cirurgia-epi—off-que é muito cara, demorada e tem riscos significativos.”

O FDA é um medicamento Órfão Lei prevê um pacote de benefícios destinados a estimular o desenvolvimento de tratamentos para doenças raras. Esses benefícios podem incluir créditos fiscais para compensar despesas de ensaios clínicos e exclusividade de mercado após a aprovação. Gerald Simmons, CEO da iVeena, observou que a designação de medicamento órfão da FDA é bastante significativa. “O que isso significa, essencialmente, é que nós devemos ser capazes de levar o produto até a comercialização, e, se ele é aprovado pelo FDA, o que significa que temos o direito exclusivo de comercializar um colírio para ceratocone por 7 anos. Nenhuma outra empresa seria capaz de comercializar um colírio tópico semelhante para Ceratocone durante esse período de tempo. Essa exclusividade é extremamente valiosa porque elimina o potencial de concorrência nesse período, E isso é inestimável, especialmente para uma pequena empresa emergente como a nossa.”Ele diz que também é poderoso para um possível licenciado corporativo porque, “se formos licenciar este produto para uma grande empresa farmacêutica, isso garantiria a mesma exclusividade.Burr sugeriu que a designação órfã também tem benefícios não escritos. “O que a designação de medicamento órfão faz para nossa empresa é que ela nos dá credibilidade imediatamente porque representa um sinal de validação da FDA de que, de fato, desenvolvemos algo que tem um tremendo potencial.”

1. Dados em arquivo; iVeena.

2. Dados em arquivo; iVeena.

3. Bykhovskaya Y, Li X, Epifantseva i, et al. A variação no gene da lisil oxidase (LOX) está associada ao ceratocone em estudos familiares e de caso-controle. Invista Ophthalmol Vis Sci. 2012;53(7):4152-4157.