.A{fill:#fff;}CRST_no-tagline_whiteCataract & RefractiveSurgery Dag

IVMED-80, en to ganger daglig øyedråper for behandling av keratokonus i utvikling av iVeena Delivery Systems, ble nylig gitt orphan drug betegnelse AV FDA. Dette stoffet, med sin kobberbaserte formulering, er angivelig den første øyedråpen designet for å behandle keratokonus uten behov for tilleggsbehandling eller kirurgisk inngrep. Kliniske studier skal starte i første halvår i år.

Tidlige dyrestudier har vist at øyedråpet induserte sentral flattning og økt hornhinnestivhet in vivo hos kaniner (Figur 1),1 og studier av humane kadaver har vist at formuleringen økte lysyloksidaseaktivitet (LOX) og hornhinnestivhet i humane keratokoniske hornhinner ex vivo.2 Lav LOX-aktivitet i hornhinnen har vært knyttet til utviklingen av keratokonus både genetisk og biokjemisk.3 IVMED-80-formuleringen er basert på en kofaktor FOR LOX. Detaljerte resultater fra disse tidlige studiene vil bli rapportert VED ARVO I Mai.

Figur 1. IVMED-80 var effektiv i å redusere hornhinnedioptermålinger hos kaniner sammenlignet med kontrollbehandlinger. Øyedråpet oppnådde forbedring i hornhinneelastisk modul innen 1 til 4 ukers behandling til et nivå som var sammenlignbart med konvensjonell CXL ved 1 år etter laserkirurgi hos kaniner.

TIDLIGE STUDIEUTFALL

de tidlige in vivo-og ex vivo-studiene ble ledet av Hovedforsker Sarah Molokhia, PhD, iveenas direktør for forskning og utvikling. I et intervju MED CRST, Dr. Molokhia sa at I både in vivo dyreforsøk og human cadaver ex vivo-studiene viste IVMED-80 en effekt etter 6 uker etter at dråper ble administrert. «Med dyrene så vi på topografi og OCT-bilder, og vi har sett hornhinneflattning og økning i hornhinnenes biomekaniske styrke. Og med ex vivo keratoconic humane hornhinner så vi PÅ LOX-aktiviteten til hornhinnefibroblaster, så vel som hornhinnenes biomekanikk-stress-belastningskurver i hornhinnen—og så langt har vi sett en effekt på 6 uker eller tidligere i begge modellene,» sa hun. «Vi jobber for tiden med dosering og får bedre forståelse av konsentrasjonen og regimet. Vi planlegger å starte en fase 1 – 2a studie, hovedsakelig for sikkerhet, innen de kommende 3 til 4 månedene.»

KLINISKE FORSØKSMÅL

målet med den kommende kliniske studien er å fastslå om behandlingen vil kreve bruk gjennom hele pasientens liv eller om det er en dose som kan tas over en periode for å gi langsiktig eller permanent forbedring i kollagenstivhet. «Jeg er veldig interessert i å se om effekten varer; Jeg vil forstå hvor lenge pasientene må ta dråpene. Effekten kommer ganske raskt, men spørsmålet er: hvis øyedråpet stoppes, vil effekten ende?»Dr. Molokhia sa. «En måte vi tar opp dette spørsmålet på er å designe den kliniske studien med en arm som gir behandling i 6 uker, og en annen som går lenger,» forklarte hun.

de menneskelige kliniske forsøkene vil målrette behandling hos pasienter med mild til moderat keratokonus, og prøvedosering vil være to ganger daglig, ifølge Michael Burr, MS, MBA, iVeena vice president of product development. «Vi tror det vil ha applikasjoner i flere faser av sykdomsprogresjonen,» sa han.

INSPIRASJON OG INNOVASJON

IVMED-80 ER hjernebarnet til hornhinnen spesialist Og iVeena grunnlegger Bala Ambati, MD. Dr. Ambati, som er professor I oftalmologi Ved Moran Eye Center ved University Of Utah, fulgte cxl kliniske studier med stor interesse og begynte å lure på om DET kan være en måte å formulere en øyedråpe som kan ha samme effekt som kryssbinding. Hvis det var mulig, begrunnet han, ville resultatet være en ikke-invasiv, relativt kostnadseffektiv lokal terapi for behandling av keratokonus. Dr. Ambati sa: «Farmakologisk kryssbinding uten laser eller kirurgi ville være en spillveksler for leger og pasienter med kronisk sykdom som for tiden behandles med en operasjon-epi—off-det er veldig dyrt, tidkrevende og har betydelige risikoer.»

FDAS Orphan Drug Act gir et bunt av fordeler som er ment å anspore utviklingen av behandlinger for sjeldne sykdommer. Disse fordelene kan omfatte skattekreditter for å oppveie utgifter til kliniske studier og markedseksklusivitet etter godkjenning.

Gerald Simmons, iVeena CEO, bemerket AT FDAS orphan drug betegnelse er ganske betydelig. «Det som egentlig betyr er at vi skal kunne ta produktet gjennom til kommersialisering, og hvis DET blir godkjent AV FDA, vil det bety at vi har enerett til å markedsføre øyedråper for keratokonus i 7 år. Ingen andre selskaper ville kunne markedsføre en lignende aktuell øyedråpe for keratokonus gjennom hele denne tidsperioden. Den eksklusiviteten er ekstremt verdifull fordi den eliminerer potensialet for konkurranse i den tidsrammen, og det er uvurderlig, spesielt for et lite fremvoksende selskap som vårt.»Han sier at det også er kraftig for en potensiell bedriftslisensinnehaver fordi,» hvis vi skulle lisensiere dette produktet til et stort farmasøytisk selskap, ville det sikre samme eksklusivitet.»

Mr. Burr foreslo at foreldreløs betegnelse har også uskrevne fordeler. «Hva orphan drug betegnelse gjør for vårt selskap er det umiddelbart gir oss troverdighet fordi det representerer et valideringssignal fra FDA at vi faktisk har utviklet noe som har enormt potensial.»

1. Data på filen; iVeena.

2. Data på filen; iVeena.

3. Bykhovskaya Y, Li X, Epifantseva I, et al. Variasjon i lysyloksidase (LOX) genet er assosiert med keratokonus i familiebaserte og case-control studier. Invester Ophthalmol Vis Sci. 2012;53(7):4152-4157.